توافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على هجمات الوذمة الوعائية الوراثية الحادة (HAE)
يمكن للأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) ، وهو اضطراب وراثي نادر يمكن أن يسبب تورمًا مفاجئًا وربما يهدد الحياة ، علاج هذه الحلقات بحبوب منع الحمل بدلاً من تناول الأدوية التي يتم حقنها أو مملوءة.
هجمات HAE التي تسبب التورم في البطن ، الحنجرة (صندوق الصوت ، والوجه ، والأطراف يمكن أن تتطور مع القليل من التحذير وقد تصبح بسرعة تهدد الحياة إذا لم يأخذ الناس الأدوية لإنقاذ أعراض بارك ، Pennsylvana ، من يساعد على كتابة توجيهات دولية.
يقول الدكتور كريج: “لأن Sebetralstat عبارة عن حبوب منع الحمل التي يتم تناولها عن طريق الفم ، فمن الأسهل حملها ، وأسهل في جيبك ، وأسهل أخذها”.
في حين أن الدواء الجديد يعمل وكذلك الأدوية القديمة لهجمات HAE ، مثل Icatibant الدواء العام الذي تم حقنه ، قد يكون لدى Ekterly نتائج أفضل لبعض المرضى إذا كانت راحتها تترجم إلى علاج أسرع ، كما يقول كريج.
يقول جوناثان بيرنشتاين ، الأستاذ في كلية الطب بجامعة سينسيناتي التي عملت في الدراسات البحثية عن غاراداسيماب لذمة الأوعية الدموية ، إن الأشخاص الذين يعانون من HAE هم عرضة للهجمات التلقائية حتى عندما يتناولون الأدوية بانتظام لمنعها.
يقول الدكتور بيرنشتاين: “قد يسمح العلاج عن طريق الفم للمرضى HAE بالتقاط الدواء في وقت مبكر بعد ظهور الأعراض ، والتي ستكون أكثر تأثيرًا في منع تطور الهجوم”.
ما هي الوذمة الوعائية الوراثية (هاي)؟
ما مدى سرعة عمل Sebetralstat لهجمات HAE؟
في تجربة سريرية في المرحلة المتأخرة ، قام الباحثون بتعيين مشاركين عشوائيًا 12 عامًا أو أكبر مع HAE ليأخذوا إما 300 ملليغرام (MG) أو 600 ملغ من جرعة sebetralstat أو وهمي للهجمات الحادة. خلال المحاكمة ، شهد 110 مشاركًا ما مجموعه 264 هجمات حادة HAE التي تعاملوا مع إحدى جرعات Ekterly أو مع حبوب منع الحمل الوهمي.
شهد ما يصل إلى حوالي نصف الأشخاص الذين يعانون من الدواء تخفيف أعراض كاملة في غضون 24 ساعة ، مقارنة بحوالي 27 في المائة على الدواء الوهمي.
كانت الصداع أكثر الآثار الجانبية شيوعًا لـ Ekterly ، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أثناء الدراسة.
في العالم الواقعي ، قد يحتاج بعض الناس إلى تناول جرعة ثانية من أدوية الإنقاذ مثل Ekterly لتحقيق تخفيف أعراض كافية ، كما يقول كريج. قد يحتاج البعض أيضًا إلى الذهاب إلى المستشفى إذا حدث تورم في الشعب الهوائية ويقيد التنفس.
يقول كريج: “إذا كان لديك هجوم جوي ، فيجب أن تعامل نفسك في أقرب وقت ممكن والذهاب مباشرة إلى غرفة الطوارئ أو الاتصال بالرقم 911”.
كم سيكلف إكتيرلي؟
كانت Ekterly متاحة على الفور عندما تلقى موافقة إدارة الأغذية والعقاقير ، وفقًا لمطورها ، كالفيستا. بينما لم تكشف الشركة عن معلومات التسعير ، يجب أن يكون الدواء مجانيًا للعديد من المرضى الذين يعانون من تأمين صحي خاص والذين يمكنهم الحصول على خصومات من شركة الأدوية ، كما يقول كريج.