توافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA
قد يواجه الأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) ، وهو اضطراب وراثي نادر ، حلقات من التورم المنهك ، الذي لا يمكن التنبؤ به ، وربما يهدد الحياة في البطن ، الحنجرة (صندوق الصوت) ، الوجه ، والأطراف.
على عكس الأدوية الأقدم للوزعة الوعائية الوراثية المصممة لعلاج التورم بمجرد حدوثها ، تم إنشاء Andembry لمنع الهجمات من الحدوث في المقام الأول. يحجب الدواء الجديد بروتين يسمى العامل المنشط 12 (FXIIA) المسؤول عن وضع سلسلة من التفاعل في الجسم يؤدي إلى هذه الحلقات.
ما الذي يسبب الوذمة الوعائية الوراثية؟
يقول بروس ريتشي ، أستاذ أمراض الدم في جامعة ألبرتا في كندا ، إن الأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية يعانون من تورم مفاجئ لأنهم يفتقرون إلى بروتين في دمهم المعروف باسم مثبط C1 (C1-INH) المسؤولون عن السيطرة على الالتهاب وتنظيم الاستجابات المناعية.
يقول الدكتور ريتشي: “مع انخفاض كميات من البروتين C1-INH ، يمكن للمرضى تجربة حلقات لا يمكن التنبؤ بها من التورم في أي مكان على الجسم ، وغالبًا ما ترسى بسبب الإجهاد أو الصدمات الصغيرة”. “يمكن أن تتراوح هذه التورمات من مجرد مزعج إلى تهديد الحياة إذا حدثت بالقرب من مرور التنفس للمريض أو مجرى الهواء.”
يقول ريتشي إن العلاجات التقليدية للوزعيات الوعائية الوراثية شملت استبدال C1-inh باستخدام دفعات لهذا البروتين من الدم المانح. يمكن للمرضى استخدام هذه الحقن لعلاج الهجمات ، ويمكنهم أيضًا إعطاء أنفسهم الحقن تحت الجلد حتى ثلاث مرات في الأسبوع للمساعدة في منع الهجمات ، كما يقول ريتشي.
يقول ريتشي إن إحدى الميزات الرئيسية لوجود أنمبري هي أن آثارها الوقائية قد تستمر لمدة أسبوعين إلى أربعة أسابيع ، بدلاً من مجرد عدد قليل من الأيام.
يقول جوناثان بيرنشتاين ، الأستاذ بجامعة سينسيناتي للطب الذي عمل في دراسات البحثية عن غاراداكيماب للوزعاء الوراثي: “تتمتع Garadacimab بعمر نصف حياة أطول مع فعالية ممتازة وتستهدف مسارًا مختلفًا ، العامل 12 أ”. بالإضافة إلى ذلك ، يقول ، “له آثار جانبية قليلة للغاية.”
كان لدى الأشخاص الذين يتناولون أندمي أقل من هجوم تورم أقل في الشهر في المتوسط
هذه هي نتائج أفضل مما يمكن للمرضى الحصول عليه من خلال حقوق C1-INH من دم المانح ، كما يقول ريتشي. يتنبأ ريتشي أن العديد من الأشخاص الذين يستخدمون C1-INH للدفعات لمنع هجمات التورم قد يتحولون إلى Garadacimab.
“يجب أن تؤدي الموافقة على Garadacimab إلى توافر المرضى الذين يعانون من وذمة وعائية وراثي أكثر حدة ، والذين يستخدمون C1-INH [for attack prevention] أو في كثير من الأحيان عند الطلب “، يقول ريتشي.